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A agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA, aprovou o Isembyld (apitegromabe), medicamento desenvolvido para combater diretamente a perda muscular em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). A autorização contempla adultos e crianças a partir dos 2 anos que já recebem tratamentos direcionados ao gene SMN2.
Diferentemente das terapias que atuam principalmente sobre os mecanismos genéticos e neurológicos da doença, o novo medicamento bloqueia a ativação da miostatina, proteína envolvida na limitação do crescimento muscular.
O estudo que embasou a aprovação acompanhou 188 pacientes durante 52 semanas. Entre crianças de 2 a 12 anos avaliadas na análise principal, 34,2% dos tratados apresentaram melhora considerada clinicamente significativa na função motora, contra 13,5% no grupo placebo.
O apitegromabe também está sendo pesquisado em combinação com a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro, para avaliar se consegue preservar massa muscular durante o emagrecimento. Esse uso, porém, ainda não foi aprovado e permanece em fase de estudos.
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