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A busca do influenciador Lito Sousa, de 59 anos, por um tratamento experimental para a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) colocou em evidência uma realidade enfrentada por pacientes com doenças raras: entrar em um estudo clínico não depende apenas da vontade do paciente ou da gravidade de seu quadro.
A família buscou duas pesquisas que estudam possíveis terapias contra a doença, o ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, e o PRiSM, conduzido pelo Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT. Até o momento, porém, nenhuma das alternativas garantiu a Lito acesso ao medicamento experimental.
Segundo informações divulgadas pela esposa do influenciador, Mila Seidl, o estudo da Ionis está fechado para novos participantes e a empresa informou que não disponibiliza o medicamento por uso compassivo. Já no caso do PRiSM, houve a possibilidade de uma avaliação para participação no grupo de controle, no qual o paciente não recebe a substância investigada.
As dificuldades estão relacionadas à própria estrutura dos ensaios clínicos. Pesquisas experimentais trabalham com protocolos previamente estabelecidos, número definido de participantes e critérios de inclusão e exclusão. Esses requisitos são necessários para avaliar segurança, tolerabilidade e, nas fases adequadas, possíveis benefícios do tratamento.
No caso de doenças de progressão rápida, como a DCJ, o tempo acrescenta outra dificuldade. Enquanto o quadro do paciente evolui, pode não haver uma vaga disponível ou ele pode deixar de atender aos critérios estabelecidos pelo protocolo.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurodegenerativa rara relacionada a príons e ainda não possui tratamento eficaz conhecido. A família de Lito continua buscando uma oportunidade de participação em pesquisas experimentais.
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